新京報訊（記者王卡拉）4月25日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布的藥品批準(zhǔn)證明文件送達信息顯示，Recordati集團中國全資子公司銳康迪（北京）醫(yī)藥有限公司的注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球（商品名：賽尼芬）獲批上市，適用于治療無法手術(shù)或手術(shù)未治愈，且通過另一種生長抑素類似物治療控制不佳的成人肢端肥大癥患者。

肢端肥大癥是一種罕見的內(nèi)分泌疾病，已被納入我國《第二批罕見病名錄》。該病主要由體內(nèi)生長激素（GH）分泌過量引起，并進而導(dǎo)致下游胰島素樣生長因子1（IGF-1）升高，可促使骨骼過度生長和軟組織增生，導(dǎo)致手足肥大、特征性面容、骨骼變形和皮膚增厚等進行性軀體改變，以及胰島素抵抗、糖尿病和血脂異常等代謝并發(fā)癥。在95%以上的肢端肥大癥病例中，病因為垂體腺瘤，手術(shù)治療是該疾病的主要治療方式，而部分患者因無法手術(shù)或術(shù)后未達緩解目標(biāo)，需依賴藥物長期控制病情。生長抑素受體配體（SRL）類藥物是目前主要的一線治療藥物，然而，有研究顯示，高達70%無法手術(shù)或手術(shù)未治愈的患者在使用第一代SRL（包括奧曲肽、蘭瑞肽）后仍無法實現(xiàn)生化控制。

本次獲批的賽尼芬是第二代SRL，通過與生長抑素受體結(jié)合減少生長激素釋放，降低下游IGF-1濃度，實現(xiàn)對疾病的生化控制，并且對垂體腫瘤產(chǎn)生抗增殖作用。對于病情控制不佳的肢端肥大癥患者，賽尼芬的療效明顯優(yōu)于第一代SRL。臨床研究顯示，低劑量賽尼芬（40mg）即可使15%的難治患者達到生化控制，高劑量（60mg）下的生化控制達標(biāo)率更是達到了20%，且治療反應(yīng)快速且持久，而繼續(xù)使用第一代SRL的對照組無一人達到生化控制。

同時，與第一代SRL相比，該藥不僅能更好地控制生長激素與IGF-1水平，縮小垂體腺瘤體積的作用也十分顯著。另一項臨床研究顯示，低劑量賽尼芬即可使超過10%的患者實現(xiàn)垂體腫瘤體積縮小≥25%，高劑量下該部分患者比例可達18.5%，而對照組（繼續(xù)使用第一代SRL）這一比例僅為1.5%。

注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球于2009年被歐洲藥品管理局（EMA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予孤兒藥資格，2014年先后獲得歐盟和美國批準(zhǔn)上市，隨后又在加拿大、日本等超過50個國家/地區(qū)獲得上市批準(zhǔn)。在中國，注射用雙羥萘酸帕瑞肽微球先是在2020年獲得了指南推薦，又于2023年在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)率先用于實際臨床治療。此次在中國正式獲批上市，標(biāo)志著該藥將在更廣泛的臨床實踐中全面惠及國內(nèi)肢端肥大癥患者。

校對 盧茜